Une équipe de chercheurs français et britanniques sont parvenus à « raccourcir » le gène DMD, afin de pouvoir, par injection, réactiver la production de dystrophine, palliant ainsi les symptômes de la myopathie de Duchenne.
Un nouveau pas vient d’être franchi dans la thérapie génique en même temps que dans la lutte contre la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant (1).
Un groupe réunissant des chercheurs du laboratoire INSERM de l’Université de Nantes, de l’hôpital Trousseau de Paris et de l’Université de Londres ainsi que les équipes du Généthon sont parvenus à restaurer la force musculaire et à stabiliser, pendant plus de deux ans, les symptômes cliniques de la myopathie de Duchenne. Ces chercheurs ont pour cela procédé une injection de microdystrophine via un vecteur médicament. Les résultats de ces travaux, probants chez douze chiens naturellement atteints (2), viennent d’être publiés dans la revue « Nature ».
En injectant cette microdystrophine par voie intraveineuse, les chercheurs ont, en effet, réussi à compenser les anomalies du gène DMD, responsable du dysfonctionnement de la production de cette protéine indispensable au fonctionnement musculaire. Ils ont recouru à une technologie de pointe très complexe qui consiste à « raccourcir » le gène DMD, le plus grand de notre génome avec 2,3 millions de paires de bases dont plus de 11 000 sont codantes. « Une seule injection a suffi à déclencher une ré-expression d’un haut niveau de dystrophine et une restauration significative de la fonction musculaire », concluent-ils.
À noter qu'aucun traitement immunosuppresseur n’a été administré au préalable et aucun effet secondaire n’a été observé. « Cette nouvelle preuve d’efficacité de la thérapie génique dans la myopathie de Duchenne vient renforcer l’arsenal thérapeutique en cours de développement. Il faut accélérer encore pour franchir la dernière étape et transformer ces succès scientifiques en médicaments pour les enfants » souligne Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon qui a soutenu ces recherches.
En effet, si les scientifiques sont parvenus à montrer qu'un produit de thérapie génique était capable de corriger les déficits chez le chien de manière globale, la prochaine étape consistera à utiliser ce produit chez les patients. Or pour qu'un essai clinique puisse être réalisé, une quantité importante du candidat médicament doit pouvoir être produite, les doses à injecter étant importantes.
(1) 1 garçon sur 3 500 en est atteint
(2) Certains Golden Retriever développent la myopathie de Duchenne. Ils ont les symptomes cliniques et un poids équivalents à ceux des enfants atteints de cette pathologie.
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