Un accord sur le prix a été trouvé pour les deux médicaments, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), du laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, « permettant de prendre en charge ces traitements à 100 % par l'assurance-maladie, indiquait récemment le ministère dans un communiqué. Le remboursement de ces médicaments interviendra dans les tout prochains jours ». La parution au « Journal officiel » entérinant la décision est intervenue le 29 juin.
ASMR important pour Kaftrio
Ces médicaments, en association avec Kalydeco (ivacaftor), pourront être utilisés pour les patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale spécifiée dans l’AMM. Kaftrio et Symkevi agissent en réparant les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique, explique le laboratoire. Les deux médicaments seront disponibles en pharmacies de ville. « L'espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondée », a commenté Pierre Foucaud, président de « Vaincre la mucoviscidose ».
En novembre 2020, la Commission de la Transparence (CT) de la Haute Autorité de santé (HAS) avait reconnu une amélioration du service médical rendu (ASMR) de niveau II (important) pour Kaftrio en association avec Kalydeco. Parmi 250 avis de première inscription rendus en 2019 par la Commission, deux seulement ont obtenu une ASMR de niveau II (important).
Symkevi a reçu une autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne en octobre 2018 et la CT a rendu un avis favorable à son remboursement en mai 2020, jugeant qu'il permettait une amélioration « modérée » du service médical rendu, en association avec Kalydeco.
« Kaftrio, tout particulièrement, constitue une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles (par leurs mutations génétiques), et un bon profil de tolérance », expliquent les associations.
Lenteur administrative
La mucoviscidose est une maladie d'origine génétique rare et incurable qui touche environ 7 100 personnes en France. L'espérance de vie s'est progressivement allongée mais les traitements actuels sont très lourds (kinésithérapie respiratoire, aérosols, médicaments) avec des hospitalisations plusieurs fois par an pour infections pulmonaires. Des greffes de poumons peuvent allonger la durée de vie.
« Cette avancée médicale est le fruit de plus de 20 ans d'efforts de recherche et de développement », souligne dans un communiqué Nicolas Renard, directeur général de Vertex France.
« Il aura donc fallu attendre plus de 900 jours et 300 jours à compter de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe, respectivement pour Symkevi et Kaftrio, pour que ces médicaments soient enfin accessibles en France, alors qu'ils l'étaient déjà dans une dizaine de pays européens », déplorent les deux associations. « Au cours des mois écoulés, près de 500 patients ont pu en bénéficier du fait de la très grande sévérité de leur insuffisance respiratoire », grâce à une procédure d'accès compassionnel, précisent-elles.
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