DANS LA CATÉGORIE « Médicaments réservés en thérapeutique hospitalière », le prix Galien 2009 a donc été décerné au natalizumab (Tysabri). Le natalizumab est le premier anticorps monoclonal indiqué dans le traitement des formes rémittentes actives de la sclérose en plaques. Cet anticorps monoclonal humanisé est dirigé contre l’alpha 4-intégrine, un récepteur présent à la surface des lymphocytes. Normalement, les intégrines interagissent avec des récepteurs de type VCAM-1 présents à la surface des cellules endothéliales. Le natalizumab entrave ainsi la migration des lymphocytes dans le système nerveux central à travers la barrière hémato-encéphalique. Cela diminuerait l’activité inflammatoire cérébrale et inhiberait le recrutement des cellules immunitaires, des phénomènes qui sont à l’origine de l’extension des lésions de la maladie. Dans l’étude AFFIRM, le natalizumab a permis de diviser par deux le risque de progression du handicap par rapport au placebo et, chez certains patients, d’obtenir une réelle amélioration de leur handicap. Le natalizumab a également permis d’obtenir une rémission de l’activité de la maladie chez certains patients.
Maladies rares.
Dans la catégorie « Médicaments destinés aux maladies rares », le prix a été décerné à l’eculizumab (Soliris), premier traitement étiologique ayant une indication validée dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Les essais cliniques visant à évaluer l’efficacité et la tolérance de cet anticorps monoclonal humanisé ont porté sur 195 patients, chiffre à rapporter à l’extrême rareté de la maladie. En termes d’efficacité, une indépendance transfusionnelle a été obtenue chez 51 % des patients traités par eculizumab contre 0 % avant traitement ou sous placebo. Le rapport bénéfice/risque de l’eculizumab est élevé, mais il est indispensable de vacciner contre les infections à méningocoque tous les malades, au moins quinze jours avant la première administration d’eculizumab. En outre, tous les patients doivent recevoir une antibiothérapie prophylactique par la pénicilline V pendant toute la durée du traitement par Soliris.
Équipe de recherche.
Dans la catégorie « Équipe de recherche », le prix a été décerné à Patrick Couvreur. Ce chercheur a, le premier, montré qu’il était possible d’utiliser des capsules submicroscopiques d’une centaine de nanomètres pour permettre la pénétration intracellulaire de médicaments. Il n’a ensuite cessé de perfectionner la vectorisation à l’aide de nanoparticules. Sa découverte la plus récente est la « squalénisation ». Le squalène est un lipide naturel, précurseur de la biosynthèse du cholestérol. Sa dynamique très flexible et compacte permet d’obtenir des nanoparticules en couplant cette molécule à des analogues nucléosidiques à activité anticancéreuse ou antivirale. Cette squalénisation aboutit à des molécules beaucoup plus actives. Les structures dérivées de ce lipide possèdent de plus la propriété de s’auto-assembler sous forme de nanoparticules en milieu aqueux. Cela rend possible l’administration par voie intraveineuse des médicaments ainsi vectorisés.
Cette propriété a été appliquée à un anticancéreux, la gemcitabine, dont les essais cliniques ont été concluants.