Mieux que les modèles animaux, et même mieux que les peaux artificielles et autres cultures cellulaires, les organoïdes pourraient bien, dans un avenir proche, révolutionner la recherche pharmacologique. Ces mini-organes sont le fruit d’une découverte qui a valu un prix Nobel de médecine à Shinya Yamanaka et John Gurdon en 2012. Jusqu’à il y a peu, seules les cultures cellulaires en deux dimensions offraient une réelle alternative - et encore dans certains cas seulement et avec quelques réserves - à l’expérimentation animale. Les deux Nobel ont ouvert la porte à la troisième dimension. Depuis quatre ou cinq ans, grâce à leurs travaux, plusieurs équipes dans le Monde mettent ainsi au point des organoïdes qui miment le comportement du cerveau ou d’autres tissus. Yamanaka et Gurdon avaient en effet montré qu’il était possible de « reprogrammer » génétiquement de simples cellules prélevées chez un adulte pour les faire revenir à l’état de cellules souches pluripotentes capables de se transformer en n’importe quel type de tissu. C’est à partir de cette technique que Thomas Hartung, de l’Université John Hopkins de Baltimore (Maryland) a développé des mini-cerveaux. Ces mini-organes, de 350 micromètres de diamètre, n’ont certes pas toutes les fonctionnalités d’un cerveau normal, mais ils peuvent donner naissance à des centaines de milliers de copies identiques. Pas vascularisés, ces mini-cerveaux ont toutefois une véritable activité électrique.
Malgré leurs limites, ces cerveaux miniatures seront des outils précieux pour l’étude de maladies telles la sclérose en plaques, Alzheimer ou Parkinson.
D’autres organoïdes spécialisés, les tumoroïdes développés par l’École polytechnique de Lausanne (Suisse), ont une toute autre destinée : le screening de médicaments sur des séries de plusieurs milliers de mini-tumeurs identiques. En partant d’une seule biopsie, la technique permet en effet de cultiver plus de 2000 tumeurs identiques en 3D. Il n’y a plus qu’à espérer que ces « génériques » de maladies donnent un jour naissance à des génériques de médicament.