Cela faisait six ans que la Pilule d’or n’avait pas été décernée. Six ans que les équipes de « Prescrire » n’avaient pas trouvé, dans les médicaments lancés dans l’année, un seul traitement représentant un « progrès décisif dans un domaine dans lequel patients et soignants sont démunis ». Mais le palmarès 2014 est finalement « un bon cru ». C’est donc Orphacol (acide cholique) qui remporte la distinction : « au vu de la gravité de certains déficits héréditaires en acides biliaires, le plus souvent mortels dans l’enfance, l’acide cholique est un progrès majeur qui augmente largement l’espérance de vie à condition que le traitement soit commencé tôt » Orphacol est issu de la recherche de l’AP-HP, produit par le laboratoire CTRS dans le cadre d’un partenariat public-privé. Ce médicament orphelin a obtenu le plus haut niveau de l’amélioration du service médical rendu (ASMR 1) de la commission de transparence de la Haute Autorité de santé en mars dernier.
« Prescrire » a également inscrit au tableau d’honneur, « parce qu’ils apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites », trois autres médicaments. Il s’agit du Glivec (imatinib) de Novartis Pharma, dans la leucémie aiguë lymphoblastique chez les enfants ; du Malacef (artésunate intraveineux) de Guilin Pharmaceutical, dans les accès graves de paludisme ; et de Sovaldi (sofosbuvir) de Gilead Sciences, dans l’hépatite C. Enfin, une spécialité est citée au palmarès de « Prescrire » parce qu’elle « contribue à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients » : Pheburane (phénylbutyrate de sodium) de Lucane Pharma, dans les déficits de la synthèse de l’urée. Orphacol, Glivec et Pheburane sont des traitements de maladies rares.