En 2017, aucun médicament ne s'est vu attribuer la « Pilule d’or » décernée par la revue « Prescrire ». « Sur les 92 dossiers analysés l'année dernière, aucune spécialité n'a apporté un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis, justifiant ainsi une Pilule d'Or », explique Bruno Toussaint, directeur éditorial de la revue.
Toutefois, « Prescrire » a tenu à récompenser trois médicaments qui ont amélioré la prise en charge des patients par rapport à d’autres traitements déjà disponibles. Le premier, Strensiq, est inscrit au « tableau d’honneur » (progrès net), et les deux autres, Perjerta et Truvada, sont cités au palmarès (amélioration modeste).
Strensiq (asfotase alpha) est récompensé pour le traitement des formes périnatales et infantiles d’hypophosphatasie, une maladie rare héréditaire liée à un déficit enzymatique. La mortalité est proche de 100 % dans les formes périnatales et de plus de 50 % au cours de la première année de vie en cas d’apparition de symptômes avant l‘âge de 6 mois. L’asfotase alpha est une protéine recombinante qui reproduit l’activité de l’enzyme déficitaire. Dans deux essais cliniques, elle a permis de diminuer de façon importante la mortalité et les troubles osseux chez 70 nourrissons et enfants de moins de 5 ans.
Perjeta (pertuzumab) a été distingué dans le traitement du « cancer du sein métastasé en association avec du trastuzumab », mais seulement chez certaines patientes : celles qui n’avaient jamais reçu de trastuzumab et sans altération de la fonction cardiaque. Le médicament a permis d’augmenter la survie de 16 mois.
Enfin le Truvada (emtricitabine + ténofovir disoproxil) a été récompensé dans son indication de « prévention VIH chez les patients à haut risque ». Cette prophylaxie, prise tous les jours ou seulement au moment d’une période d’activité sexuelle, réduit de façon notable le risque d’infection par le VIH sans l'annuler, au prix d'effets indésirables acceptables.
Par ailleurs, la revue a décerné la « palme du conditionnement » à un générique du Truvada, l'emtricitabine + ténofovir disoproxil Mylan. Contrairement au princeps qui se présente en flacon vrac, le générique de Mylan est conditionné en plaquettes unitaires à alvéoles prédécoupées, avec présence sur chaque alvéole d'un étiquetage précis (DCI, dosage, numéro de lot).