n Catégorie « médicaments réservés en thérapeutique hospitalière » : Victrelis et Incivo
Avec le bocéprévir (Victrelis, MSD) et le télaprévir (Incivo, Janssen), deux inhibiteurs de protéases qui constituent des progrès thérapeutiques majeurs, c’est en fait la lutte contre l’hépatite C chronique qui est à l’honneur.
En association avec le traitement classique (interféron + ribavirine), ces deux molécules améliorent considérablement le pourcentage d’éradication virale, donc de guérison. Elles se révèlent efficaces sur les génotypes 1 en inhibant la protéase NS3 indispensable à la multiplication du virus.
L’amélioration de la réponse en terme d’efficacité thérapeutique est indéniable pour une pathologie évoluant à bas bruit. Les membres du jury ont jugé qu’il n’y avait pas de meilleur candidat que ces deux produits pour le prix Galien 2012.
n Catégorie « médicaments destinés aux maladies rares » : Généthon (thérapies cellulaires et thérapies géniques).
Trois avancées majeures témoignent de la capacité d’innovation de Généthon :
– dans la myopathie des ceintures de type C : premier essai clinique encourageant de phase I avec un produit thérapeutique génique basé sur un vecteur de type AAV ;
– dans la dystrophie de Duchenne : approche dite du saut d’exon qui consiste à intervenir sur l’ARN messager pour restaurer la production de dystrophine dans une forme plus courte mais fonctionnelle ;
– mise au point d’une thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich pour restaurer la protéine WAS déficiente ; une évaluation clinique internationale est en cours.
n Catégorie « recherche » : le Pr Lazdunski et une unité de thérapie génique de Necker
1) Le Pr Michel Lazdunski a été récompensé pour l’ensemble de son œuvre.
Depuis plus de trente ans, il a laissé son empreinte dans la recherche sur les canaux ioniques. Citons par exemple les canaux potassiques (il démontre pour la première fois que les sulfonylurées antidiabétiques bloquent les canaux K sensibles à l’ATP), les canaux TREK et TRAAK, cibles des anesthésiques gazeux, et dont l’activation est neuroprotectrice (contre les accidents ischémiques et l’épilepsie), et les canaux ASIC qui ont un rôle dans la perception de la douleur.
2) Également récompensée, l’unité fonctionnelle de thérapie génique placée sous la direction du Pr Salima Hacein-Bey Abina. Cette unité située au sein du département de biothérapie de l’hôpital Necker est dirigée par le Pr?Marina Cavazzana-Calvo. Ces travaux ont notamment débouché sur un premier essai clinique innovant chez des enfants atteints d’un DISC-X1, puis un deuxième tenant compte des effets délétères observés dans le premier (4 cas de leucémie aiguë lymphoblastique). L’équipe du Pr Hacein-Bey Abina a également pris part à des essais dans l’adrénoleucodystrophie liée à l’X, dans la thalassémie et dans le syndrome de Wiskott-
Aldrich.