À sa naissance, le nouveau-né est protégé contre diverses maladies grâce aux anticorps transmis par sa mère, mais cette immunité disparaît en quatre mois ; l’allaitement participe également à sa défense, mais de façon partielle et insuffisante. Par la suite, l’enfant ou l’adulte sera immunisé contre les maladies infectieuses qu’il contractera mais au prix d’un risque que la vaccination ne fait pas courir. Il est donc préférable, voire indispensable, de réaliser précocement des vaccinations anti-infectieuses consistant à introduire chez l’individu, de façon préventive (mais parfois entre la contamination supposée et le développement de l’infection clinique) une préparation antigénique dérivée d’un agent infectieux ou similaire à ce dernier. Elle suscite chez le sujet ainsi « vacciné » une réponse humorale, c’est-à-dire la production d'anticorps dirigés contre les éléments pathogènes dont il conservera la mémoire spécifique : par sa nature, un vaccin est donc propre à une maladie, suscitant en toute innocuité une même réponse immunitaire que celle-ci. Lors d’un contact ultérieur avec l’agent pathogène, le système immunitaire, réactivé, produit des anticorps qui le neutralisent et l’infection ne se développe pas ou sous une forme bénigne.
La défense induite par d’autres vaccins peut ne pas être humorale mais cellulaire : elle suscite une réaction des cellules immunitaires chargées de détruire les organismes étrangers qui se trouvent ainsi préparés à la rencontre éventuelle de l’agresseur objet de la vaccination, qu'elles seront capables de reconnaître et d'éliminer : ce type d'immunité est mis en œuvre par des vaccins comme celui dirigé contre la varicelle ou contre la fièvre jaune, ou par action, du BCG (vaccin Bilié de Calmette et Guérin antituberculeux).
Le potentiel de réponse immune d’un organisme vacciné diminue toutefois progressivement dans un délai plus ou moins long, fixant ainsi la durée d'efficacité de la vaccination et conditionnant le calendrier des rappels éventuels. Les taux des anticorps produits sont quantifiables et permettent, le cas échéant, de savoir si la vaccination a été efficace chez un sujet donné.
Les défenses immunitaires ainsi stimulées par le vaccin préviennent les effets du micro-organisme pathogène et évitent le développement d'une maladie infectieuse au niveau individuel et, s’agissant d'une maladie contagieuse, du développement d’épidémies au niveau de la population. Ainsi, s’il est vrai que la morbi-mortalité a diminué avant l’existence d’un vaccin dédié en raison de l’amélioration des soins et de l’hygiène, l’indicateur le plus pertinent pour observer l’efficacité d’une vaccination n’est pas le nombre de décès induits par la pathologie objet de la vaccination, mais bien le nombre total de personnes infectées : l’épidémiologie montre que l’introduction d’un vaccin est suivie d’une diminution, voire d’une disparition, de la maladie dont il protège.
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