Approuvé le 24 mai par les autorités sanitaires américaines, le Zolgensma (Novartis) a pulvérisé le record du traitement le plus cher jamais mis sur le marché. Destiné aux enfants de moins de deux ans atteints d'amyotrophie spinale, il repose sur une seule et unique perfusion.
Avec un prix fixé à 2,125 millions de dollars, le Zolgensma est officiellement devenu le traitement le plus cher au monde. Le précédent record, détenu par le Luxturna (Spark Therapeutics) et ses 850 000 dollars (voir article « abonné »), est donc largement battu. Conçu par le laboratoire américain AveXis, filiale de Novartis, le Zolgensma a obtenu une autorisation de commercialisation aux États-Unis le 24 mai. Thérapie génique destinée aux enfants souffrant d'amyotrophie spinale, le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) est administré en une seule et unique perfusion. Première cause de mortalité génétique infantile, l'amyotrophie spinale touche environ un nouveau-né sur 10 000 dans le monde. Elle entraîne une dégradation des fonctions essentielles qui conduit progressivement à la paralysie, voire au décès, et ce avant même l'âge de deux ans. C'est donc aux enfants en dessous de cet âge que sera administré le traitement, afin de stopper l'affaiblissement des muscles et d'enrayer la dégradation des fonctions essentielles.
Critiqué sur le prix exorbitant de ce nouveau médicament, Novartis va permettre aux assureurs d'étaler le coût sur cinq ans et s'est d'ores et déjà engagé à rembourser les patients pour qui le traitement s'avérerait inefficace.
Novartis espère obtenir le feu vert des autorités européennes cette année. Des associations, comme AFM-Téléthon, appellent déjà à « accélérer le processus d'autorisation ». La commercialisation du Zolgensma constitue en tout cas « un progrès historique ». Il représente en effet une alternative prometteuse au Spinraza, développé par Biogen (voir article « abonné ») qui nécessite l'administration de doses tous les quatre mois et coûte 4,1 millions de dollars sur 10 ans.
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