STEVEN Schwartz et coll. rapportent, dans les dégénérescences maculaires, « le premier essai en clinique humaine de patients traités par des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) », souligne Anthony Atala dans un commentaire. L’utilisation des CSEh est sujette à controverses pour un certain nombre de raisons. Outre le débat éthique, on invoque des risques biologiques potentiels qui pourraient être associés à l’usage de ces cellules, avec notamment la formation de tératome, et des problèmes d’histocompatibilité.
Le site de l’œil peut être considéré comme « immunoprivilégié », c’est-à-dire qu’il n’est pas le siège d’une réponse immunitaire forte. « C’est sans doute pour cela que l’œil sera sans doute l’un des premiers sites du corps humain à bénéficier des greffes de CSEh. » L’existence d’une barrière hémato-oculaire spécifique à l’œil limite la réponse immunitaire, précisent les auteurs.
Dans l’espace sous-rétinien.
L’étude a porté sur une transplantation de CSEh dérivées d’épithélium pigmentaire rétinien. La greffe a été placée dans l’espace sous-rétinien, dans un seul œil chez deux patientes. L’une est une femme dans les 70 ans, souffrant d’une dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) ; l’autre est une femme dans les 50 ans, souffrant d’une dystrophie maculaire de Stargardt (dégénérescence maculaire la plus fréquente en pédiatrie). Ces deux troubles n’ont pas de traitement. La dégénérescence des photorécepteurs conduit progressivement à une perte de la vision.
Elles ont reçu environ 50 000 CSEh, injectées par de fines canules dans l’espace sous-rétinien.
Après l’intervention chirurgicale, les observations ont confirmé que les cellules transplantées étaient attachées à la membrane de Bruch et qu’elles sont demeurées vivantes tout au long de la durée d’observation.
Il n’y a pas eu de problèmes de sécurité émergents durant les quatre mois qui ont suivi la transplantation. Les observateurs n’ont pas détecté de tératome, ni d’hyperprolifération. Il n’y a pas eu non plus de signes de rejet, ni d’anomalies de la croissance cellulaire.
Il est difficile d’avoir une certitude.
Schwartz et coll. notent des améliorations fonctionnelles chez les deux patientes, qu’ils évoquent avec prudence : il est difficile d’avoir une certitude en l’absence d’une amélioration spectaculaire. Si les deux patientes étaient considérées comme aveugles sur un plan légal, elles n’avaient pas totalement perdu la vision. Mais les tests standards ont suggéré une amélioration visuelle chez chacune d’entre elles. La patiente ayant une maladie de Stargardt pouvait initialement voir les mouvements d’une main. Après quatre mois, elle voyait les mouvements d’un doigt, avec une vision de 20/800.
La table ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy) montre que la patiente est passée d’une inaptitude à lire les lettres à une capacité à lire cinq lettres.
Chez la patiente ayant la DMLA, l’amélioration lui a permis de passer d’un état où elle lisait 21 lettres à 33 lettres au bout de deux semaines, avant une stabilisation à 28 lettres.
Les auteurs concluent : « Les résultats sur la prise de greffe sont très encourageants. Et, en dépit de la nature progressive de l’évolution de ces affections, la vision de ces deux patientes semble s’être améliorée après transplantation des CSEh. Ce qui est particulièrement important, car le but de ces traitements est de traiter les patients plus tôt au cours de l’évolution, alors que des résultats plus significatifs peuvent être
attendus. »
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