Après 20 ans de recherche et développement et 3 ans d'échanges avec l'agence américaine du médicament (FDA), le Laboratoire Sarepta Therapeutics a obtenu lundi l'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le tout premier médicament dans la myopathie de Duchenne.
L'Exondys 51 (eteplirsen) est un oligonucléotide antisens visant le saut de l'exon 51 du gène de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les altérations dues à la myopathie de Duchenne s'étendent à plusieurs gènes, l'Exondys 51 ne s'adresse qu'aux 13 % de patients dont l'exon 51 (un fragment d'ADN sur le gène responsable de la production de la protéine dystrophine) est affecté. Ce médicament injectable permet donc de préserver l'intégrité des muscles en apportant la dystrophine manquante.
L'autorisation accélérée de la FDA comporte des contreparties, notamment celle pour le laboratoire de vérifier le bénéfice de son médicament sur de plus grandes populations. L'essai clinique de phase II, qui a permis l'obtention de l'AMM, porte sur 12 malades traités par eteplirsen pendant 3 ans (versus un groupe de 13 malades non traités). Deux jeunes garçons du groupe traité ont perdu la capacité de marcher, contre six patients du groupe témoin. La fonction respiratoire est restée stable et l'essai a permis de confirmer la bonne tolérance au produit avec peu d'effets secondaires.
Le coût du traitement serait d'environ 300 000 dollars par an, un tarif qui a fait bondir les analystes financiers qui avaient estimé sa valeur à plus du double. Certains experts soulignent un choix prudent de la part de Sarepta, dans un environnement particulièrement sensible aux prix des médicaments. D'autres comparent ce coût à celui des derniers traitements de l'hépatite C. Cependant, Exondys 51 concerne un nombre bien plus limité de malades, il permet de ralentir les atteintes musculaires et non de guérir la maladie, enfin il suppose un traitement à vie et non de quelques semaines.
La myopathie de Duchenne touche un peu plus de 150 naissances chaque année et compte 2 500 malades en France. Les premiers symptômes surviennent entre 3 et 5 ans. Les atteintes musculaires affectent d'abord la motricité, puis les capacités respiratoires et cardiaques. La plupart des malades sont en fauteuil roulant à 13 ans, sous assistance respiratoire à 20 ans, et décèdent entre 30 et 40 ans.
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