Fin septembre, le larotrectinib a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en monothérapie pour le traitement des patients, enfants et adultes, atteints d’une tumeur solide avec fusion du gène NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase), au stade localement avancé ou métastatique (ou en cas de résection chirurgicale risquant d’entraîner une morbidité) et en l’absence d’autre option thérapeutique satisfaisante. « C’est le premier traitement en Europe à recevoir une indication dans les tumeurs agnostiques, agissant sur le marqueur oncogénique plutôt que sur la localisation tumorale. C’est une approche thérapeutique complètement différente », précise le Pr Jesús García-Foncillas, directeur de l’Institut OncoHealth de Madrid (Espagne).
88 % de patients en vie à un an
Au congrès de la Société européenne d’oncologie médicale (ESMO) qui s’est tenu fin septembre à Barcelone, de nouveaux résultats ont mis en évidence un taux de réponse de 79 %, dont 16 % de réponses complètes, chez 153 patients, enfants et adultes, atteints d’une tumeur avec gène de fusion NTRK (principalement sarcome des tissus mous, fibrosarcome infantile, carcinome de la thyroïde, des glandes salivaires et cancer du poumon) (1). De même, un taux de réponse de 75 % était observé chez les patients présentant des métastases cérébrales, mettant ainsi en évidence l’activité du larotrectinib sur le système nerveux central. La durée médiane de réponse a atteint trois ans (35,2 mois) et la survie sans progression de la maladie 28,3 mois. La survie globale était de 44,4 mois et, après un an de suivi, 88 % des patients étaient en vie. Quant au profil de tolérance, les événements secondaires observés étaient surtout de grade 1-2. Les toxicités sévères (grade 3-4) liées au larotrectinib n’ont concerné que 13 % des patients.
Cependant, en pratique, seuls des tests spécifiques peuvent détecter les tumeurs avec fusion du gène NTRK et donc les patients éligibles au traitement. Si plusieurs techniques de détection existent (immunohistochimie, hybridation in situ en fluorescence, réaction en chaîne par polymérase par transcription inverse), le séquençage de nouvelle génération sur l’ARN de la tumeur est privilégié.
D’après la conférence de presse du laboratoire Bayer, le 27 septembre 2019.
(1) Hyman et al. ESMO 2019, abstract 445PD.
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