Dernier né de la thérapie génique, le Luxturna (voretigene neparvovec) a été approuvé aux États-Unis en décembre dernier et est vendu outre-Atlantique par son fabricant, Spark Therapeutics, au prix de 850 000 dollars. Le Suisse Novartis vient de racheter les droits mondiaux du médicament hors États-Unis.
Indiqué dans une dégénérescence héréditaire de la rétine menant à la cécité, plus précisément la dystrophie rétinienne liée à une mutation biallélique du RPE 65, le Luxturna attend son AMM européenne. Pour Novartis, ce n'est qu'une question de temps. Il a pris les devants en devenant le propriétaire des droits mondiaux de Luxturna hors États-Unis. Spark Therapeutics percevra 105 millions de dollars de frais préliminaires, puis touchera jusqu'à 65 millions de dollars de paiements d'étape et des redevances sur les produits nets des ventes effectuées en dehors des États-Unis. Spark Therapeutics conserve la responsabilité réglementaire pour l'obtention de l'autorisation de l'Agence européenne des médicaments (EMA). L'accord s'appuie sur les importantes capacités et infrastructures ophtalmologiques que Novartis possède en dehors des États-Unis.
Novartis est déjà l'heureux propriétaire de Kymriah (tisagenlecleucel), une thérapie génique autorisée depuis août dernier aux États-Unis dans la leucémie aiguë lymphoblastique dont le coût est actuellement de 475 000 dollars. Le groupe suisse truste ainsi le marché de la thérapie génique en obtenant les droits mondiaux de Luxturna. Il n'est pas le seul à montrer un fort intérêt pour ces traitements personnalisés. L'Américain Gilead a ainsi mis la main sur la biotech Kite Pharma fin 2017, qui a obtenu l'AMM européenne pour Yescarta (axicabtagene ciloleucel) dans les lymphomes non hodgkiniens en octobre 2017. Coût de l'opération : 12 milliards de dollars. Coût du traitement : 373 000 dollars.
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