Deux traitements innovants de la mucoviscidose – Kaftrio et Symkevi- vont être remboursés à 100 % par la Sécurité sociale. C'est un soulagement pour les associations de patients qui attendaient cette prise en charge depuis plusieurs mois, voire plusieurs années.
« Un accord sur le prix vient d'être trouvé pour Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), du Laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, permettant de prendre en charge ces traitements à 100 % par l’assurance-maladie », a annoncé, le 28 juin, le ministère de la Santé. « Dans les tous prochains jours, ces médicaments seront inscrits au remboursement et disponibles dans les pharmacies d’officines », a ajouté le gouvernement.
Pour les associations de patients, « c'est un soulagement », car l'un de ces médicaments - Kaftrio - constitue « une véritable révolution thérapeutique », ont réagi Vaincre la mucoviscidose et l'association Grégory Lemarchal, qui avaient lancé il y a quelques jours une pétition « pour faire commercialiser le traitement Kaftrio au plus vite en France ».
Kaftrio et Symkevi sont indiqués en association avec Kalydeco, chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, et éligibles à ces traitements par leurs mutations génétiques (ils doivent être homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale).
« Plutôt que d'agir sur les symptômes, Kaftrio et Symkevi agissent sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique », explique le laboratoire.
Symkevi a reçu une autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne (UE) en octobre 2018 et la Haute Autorité de santé (HAS) a rendu un avis favorable à son remboursement en mai 2020, jugeant qu'il permettait une amélioration modérée du service médical rendu, en association avec Kalydeco.
Quant à Kaftrio, il a obtenu le feu vert de l'UE en août 2020 et la HAS a estimé en novembre, importante, l'amélioration du service médical rendu, en association avec Kalydeco.
« Il aura donc fallu attendre plus de 900 jours et 300 jours à compter de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe, respectivement pour Symkevi et Kaftrio, pour que ces médicaments soient enfin accessibles en France, alors qu'ils l'étaient déjà dans une dizaine de pays européens », déplorent les deux associations. Toutefois, « au cours des mois écoulés, près de 500 patients ont pu en bénéficier du fait de la très grande sévérité de leur insuffisance respiratoire », grâce à une procédure d'accès compassionnel, reconnaissent-elles.
Avec l'AFP.
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