Un médicament dans la SLA ?

Actuellement, le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA, ou maladie de Charcot) repose essentiellement sur le riluzole, médicament qui prévient l’altération des cellules nerveuses. L’Agence européenne du médicament (EMA) a approuvé une autorisation de mise sur le marché pour un nouveau médicament : Qalsody (tofersen). Ce traitement cible une forme génétique particulière de SLA caractérisée par la production de SOD1 (superoxyde disputase 1) mutée. Par son action au niveau de l’ARNm, le tofersen permet de réduire la production de cette protéine défectueuse et d’améliorer les capacités physiques du patient. À ce jour, le tofersen en injection intrathécale est autorisé en France en accès compassionnel.