Les parents de Mathéo, né en janvier 2019, ont lancé une cagnotte en ligne pour permettre à leur fils d'avoir accès au traitement le plus cher au monde.
Ce petit garçon originaire d'Alsace est atteint d'amyotrophie spinale infantile de type 1, une maladie neuromusculaire qui touche un enfant sur 30 000. Une pathologie généralement fatale avant l'âge de deux ans mais qui peut être traitée grâce à une thérapie génique reposant sur une seule et unique injection. Zolgensma, médicament du Laboratoire Novartis, coûte 1,9 million d'euros et bénéficie d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) en France. Dans l'espoir d'obtenir ce traitement, les parents de Mathéo ont écrit au président de la République qui a transmis leur courrier à la ministre de la Santé. « Elle nous a répondu qu'il n'était pas possible de combiner le Zolgensma avec le traitement qu'il suivait jusqu'à présent (Spinraza). »
Le couple va ensuite consulter des médecins-experts qui estiment que Mathéo n'est pas éligible pour recevoir cette nouvelle thérapie. « Ils considèrent qu'on n'a pas assez de recul pour savoir si l'amélioration va être transitoire ou prolongée, les neurones moteurs détruits par la maladie ne pouvant pas être remplacés », expliquent les parents dans les colonnes des « Dernières nouvelles d'Alsace ». Pour qu'il soit efficace, Zolgensma doit être administré le plus tôt possible et plusieurs enfants post-symptomatiques, comme Mathéo, se sont vus refuser ce traitement, à l'image de la petite Pia en Belgique. Les parents de Mathéo ont alors mis une cagnotte en ligne sur la plateforme « gofundme.com » afin d'acheter le médicament à l'étranger. Ils ont déjà récolté 10 000 euros en 24 heures.
Rappelons que le 20 décembre dernier, Novartis avait annoncé la mise en place d'un tirage au sort pour offrir Zolgensma à 100 bébés atteints d'amyotrophie spinale. Tous les enfants de moins de deux ans souffrant de cette maladie et vivant dans un pays où la thérapie n'est pas encore approuvée peuvent y prétendre. Une initiative qui suscite une vive polémique.
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